Ekonomi

REGENXBIO, MPS II tedavisi için önemli deneme başarısını bildirdi

ROCKVILLE, MD. – REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) bugün, Hunter sendromu olarak da bilinen Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) için RGX-121’in önemli CAMPSIITE® denemesinden olumlu sonuçları duyurdu. Çalışma, hastalık için önemli olan beyin omurilik sıvısı (BOS) biyobelirteçlerinde bir azalma olduğunu göstererek birincil son noktasına istatistiksel anlamlılıkla ulaştı.

Faz I/II/III çalışması, 5 yaşına kadar olan hastaların, RGX-121 tedavisinden sonra, beyin hastalığı aktivitesinin bir biyolojik belirteci olan D2S6’nın BOS düzeylerinde ortalama %86’lık bir azalma gösterdiğini buldu. Bu sonuçlar, bu zayıflatıcı durumla yaşayanlar için hayati beyin fonksiyonlarının potansiyel olarak iyileştiğini göstermektedir. Ek olarak, RGX-121 ile tedavi edilen hastalar dört yıla kadar nörogelişimsel beceri kazanımları göstermeye devam etti ve standart intravenöz enzim replasman tedavisini (ERT) bırakabildiler.

REGENXBIO, bu bulguları, 2024’ün ikinci yarısında hızlandırılmış onay hedefiyle bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yapmak için kullanmayı planlıyor. Şirket, sunulan kanıtlara dayanarak bu yola açık olduğunu gösteren FDA ile zaten temasa geçti. .

3 Ocak 2024 itibarıyla gen terapisi, tüm deneme aşamalarında 25 hastada iyi tolere edildi. Pivotal programı, REGENXBIO’nun tescilli NAVXpress™ üretim sürecini kullandı. Denemede nörogelişimsel veriler ve bakıcı tarafından bildirilen sonuçlar da toplandı.

Tek seferlik bir araştırma gen terapisi olan RGX-121, iduronat-2-sülfataz enzimine ait geni doğrudan merkezi sinir sistemine iletmek üzere tasarlanmıştır. Terapi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden Yetim İlaç Tanımlaması ve Hızlı Takip de dahil olmak üzere, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyeline işaret eden çeşitli isimler almıştır.

MPS II, glikozaminoglikanların (GAG’ler) birikmesine yol açan, özellikle merkezi sinir sistemini etkileyen, önemli hücre ve organ fonksiyon bozukluklarına neden olan nadir bir genetik hastalıktır. Hastalığın ölümcül nöronopatik CNS belirtisine yönelik güncel bir tedavi yoktur.

Bu makalenin telif hakkı REGENXBIO Inc.’e aittir. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.

Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

Başa dön tuşu
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
istanbul escort
adalar escort
arnavutköy escort
ataşehir escort
avcılar escort
bağcılar escort
bahçelievler escort
bakırköy escort
başakşehir escort
bayrampaşa escort
beşiktaş escort
beykoz escort
beylikdüzü escort
beyoğlu escort
büyükçekmece escort
çatalca escort
çekmeköy escort
esenler escort
esenyurt escort
eyüp escort
fatih escort
gaziosmanpaşa escort
güngören escort
kadıköy escort
kağıthane escort
kartal escort
küçükçekmece escort
maltepe escort
pendik escort
sancaktepe escort
sarıyer escort
şile escort
silivri escort
şişli escort
sultanbeyli escort
sultangazi escort
tuzla escort
ümraniye escort
üsküdar escort
zeytinburnu escort
istanbul escort
istanbul escort